富深所 Forzinity 伊拉米肽作用机制详解

香港登越药业权威科普｜解码线粒体靶向治疗的核心原理

Forzinity的活性成分为伊拉米肽（Elamipretide），作为全球首款获批的线粒体靶向药物，其独特且精准的作用机制，是其实现线粒体修复、改善罕见病患者症状的核心所在。不同于传统对症治疗，伊拉米肽直击线粒体损伤根源，通过多环节协同作用，从本质上修复受损的线粒体功能，为巴特综合征等线粒体疾病提供了全新的治疗思路。

要理解伊拉米肽的作用机制，首先需明确线粒体的核心功能——作为细胞的“能量工厂”，线粒体内膜上的呼吸链复合物负责产生细胞所需的能量，而心磷脂作为线粒体内膜的关键磷脂，是维持膜结构稳定、保障呼吸链复合物正常组装与功能发挥的核心物质。巴特综合征患者因TAZ基因突变，导致心磷脂合成与重塑障碍，进而引发线粒体膜结构破坏、能量生成不足、氧化应激失衡，最终出现肌肉无力、心脏功能异常等一系列症状。

伊拉米肽作为一种小分子线粒体靶向四肽，其作用机制主要围绕心磷脂与线粒体功能修复展开，分为三大核心环节，层层递进、协同起效：

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第一，精准靶向结合，稳定线粒体膜结构。伊拉米肽凭借其独特的分子结构，能够穿透细胞膜，精准直达线粒体内膜，与受损的心肌磷脂特异性结合，形成稳定的复合物。这一结合可有效修复受损的线粒体内膜完整性，恢复膜电位稳定，阻止线粒体进一步损伤，为后续能量生成与功能恢复奠定基础。

第二，激活能量生成通路，重启“能量工厂”。伊拉米肽与心磷脂结合后，可促进线粒体内膜上呼吸链复合物的正常组装与活化，提升氧化磷酸化效率——这是线粒体产生能量的核心过程。通过这一作用，能够显著增加细胞能量供应，改善线粒体功能障碍引发的能量匮乏问题，缓解患者疲劳、肌肉无力等核心症状。

第三，抑制氧化应激，减少线粒体损伤。线粒体功能受损时，会产生大量活性氧（ROS），过量的活性氧会进一步损伤线粒体DNA与膜结构，形成“损伤-氧化-更严重损伤”的恶性循环。伊拉米肽可通过稳定线粒体膜结构、调节呼吸链功能，减少活性氧的生成，同时清除体内多余的氧化产物，阻断这一恶性循环，保护线粒体免受进一步损伤，实现长期的功能修复。

综上，伊拉米肽的作用机制核心是“靶向修复线粒体”，通过“稳定膜结构、重启能量生成、抑制氧化损伤”三大环节，从根源上逆转线粒体功能障碍，这也是其能够成为巴特综合征首个获批药物的关键原因。

香港登越药业温馨提示：伊拉米肽的作用机制具有高度专业性，其临床应用需在熟悉罕见病诊疗与线粒体疾病的专科医生指导下进行。我们将持续同步伊拉米肽的相关权威资讯与研究进展，坚守合规原则，为国内患者及医疗从业者提供专业的信息咨询服务，助力大家全面了解这一创新药物的核心价值。

发布于：广东省

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